搜索

标题 全文 模糊搜索 同义词 按 相关性 发布时间倒序 排序

大约有4,000项符合查询结果，库内数据总量为727,116项。（搜索耗时：0.1707秒） [XML]

71. 唯一药物即将退出中国：罕见病患者遇到罕见时刻 [100%]

...a;)，是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型(MPS IVA)的特效药。2019年7月，小希确诊该罕见病。医生告诉张玉清，在不进行干预治疗的情况下，女儿可能会在10岁左右全瘫，30岁左右离开人世。 张玉清几乎用尽全部力量，才把药送到女儿面前。由于药价昂贵，她曾经在世界范围内找仿制药。但该药为大分子生物制药，几乎没有低价仿制的可能性。2020年年末，她跟...

标签: 发布日期:2023-06-07 11:12:15 Catid:1830 Status:6

72. 点亮生命色彩！尿素循环障碍国际罕见病日特别活动期待你的参与 [100%]

每年2月的最后一天是国际罕见病日。今年的主题是“Share Your Colours”(点亮你的生命色彩)。 为了更好地服务尿素循环障碍的患者家庭，推动疾病管理水平提升，增强患者疾病管理意识，由北京病痛挑战公益基金会、尿素循环障碍之家联合博鳌乐城维健罕见病临床医学中心特发起的“点亮生命色彩”关爱尿素循环障碍国际罕见病日特别活动将于2月26日举办。

标签: 发布日期:2024-02-23 04:28:19 Catid:1940 Status:6

73. 8772乐队北京唱响《从不罕见》 [100%]

8月14日，8772乐队成员崔莹（左）和程利婷在演唱会上表演。当日，由罕见病、残障人士组成的8772乐队在北京举办首张专辑《从不罕见》首唱会，近300名观众到场支持，并聆听了8772乐队的激情演唱。8772乐队是一支由罕见病、残障人士组成的乐队，乐队名字来自“病痛挑战”首字母拼音缩写“BTTZ”的变形。乐队首张专辑《从不罕见》收录了成立三年来的10首原创歌曲...

标签: 发布日期:2019-08-15 10:28:23 Catid:493 Status:6

74. 2025国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛顺利召开 [100%]

11月21日，“2025国际线粒体病大会暨儿童罕见病国际论坛”在上海国际会议中心盛大启幕。来自全球十余个国家的百余位顶尖学者、临床专家与患者组织代表共聚一堂，围绕线粒体病与儿童罕见病的前沿机制、精准诊疗与转化创新展开深度对话。 本次大会迎来两大里程碑事件——“中国线粒体病联盟（ACMD）”正式启航，首批汇聚全国21家前沿医疗机构...

标签: 发布日期:2025-11-26 02:02:36 Catid:1940 Status:6

75. 原标题：欧美多国现罕见儿童炎症综合征 或与新冠病毒有关 [100%]

中新网5月15日电 据英国广播公司(BBC)报道，最近，英美出现了罕见儿童炎症综合症病例，引起医学界关注。欧洲其他国家也有类似的儿童病例，有些儿童出现的症状类似于中毒性休克和川崎症。医生认为，这些炎症病例有可能与新冠病毒有关。 英国约有100名儿童“中招” 在英国，大约有100名儿童出现这种情况，其中大多数儿童没有出现严重的肺...

标签:新冠肺炎 新冠病毒 儿童 发布日期:2020-05-15 02:01:37 Catid:565 Status:6

76. 罕见病药更可及，看国产创新药驶入“快车道” [100%]

...用得起药，心里踏实多了。”小艾母亲有了久违的轻松。 长期依赖进口、价格高昂的罕见病用药，正出现更多“中国造”。 “真正的医药创新，价值最终要体现在患者的可及性与生命的尊严上。”药物研发企业北海康成的创始人、董事长兼CEO薛群说，未来将持续聚焦临床未被满足的需求，让更多新药、好药惠及患者。

标签: 发布日期:2025-11-30 09:43:53 Catid:565 Status:6

77. 126种新药进医保 覆盖罕见病等多个领域 [100%]

...o;记者彭韵佳、温竞华、林苗苗 经过为期4天的168场谈判和竞价，126种新药进入医保，涉及罕见病、抗肿瘤、慢性病等多个治疗领域。新版国家医保药品目录有哪些看点？将对百姓用药产生哪些影响？“新华视点”记者采访了有关专家。 11月20日，2023年国...

标签: 发布日期:2023-12-14 10:10:57 Catid:1830 Status:6

78. 全球首例!定制基因编辑疗法治疗婴儿罕见病初见成效 [100%]

新华社专特稿（袁原）美国男婴KJ·马尔登患有因基因变异导致的罕见病，自今年2月以来接受了据称为世界首例的定制基因编辑疗法，目前效果良好。 美国《新英格兰医学杂志》15日刊发研究报告介绍马尔登的治疗情况，称这一病例为其他罕见病寻求基因疗法带来希望。 据美联社报道，目前9个半月大的马尔登来自宾夕法尼亚州，出生不久即确诊患有氨甲酰磷...

标签: 发布日期:2025-05-21 04:09:35 Catid:2179 Status:6

79. 支持儿童用药罕见病用药 医保谈判在即 竞争规则再完善 [100%]

...意见，2022医保谈判正式拉开序幕。根据方案，2022医保目录调整将主要纳入新冠药物、儿童药和罕见病用药。于今年底到期的谈判药品、适应症或功能主治发生重大变化谈判药品也有机会重新纳入谈判名单。 业内人士表示，文件首次公开“谈判药品续约规则”和“非独家药品竞价规则”，进一步明确了不同类型品种的目录准入规则。同时，明确鼓励儿童药和罕...

标签: 发布日期:2022-06-22 10:13:35 Catid:565 Status:6

80. 多种罕见病创新药物和疫苗亮相 [100%]

...将举行的首届中国国际进口博览会非常期待。 赛诺菲是慢性病和疫苗领域的领军者，以及罕见病领域的先行者。迄今为止，赛诺菲已经为中国引入40余种高质量的创新药物和疫苗产品，覆盖了中国十大致命疾病中的七种。同时，受益于国家新政，赛诺菲还在不断加速新药研发和引进，预计到2025年至少将迎来16个新产品在中国上市，特别是在肿瘤、慢性病、罕见病和疫苗领...

标签: 发布日期:2018-10-30 05:18:00 Catid:482 Status:6