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141. 报告关注黏多糖贮积症患者：确诊、治疗面临多重困境 [100%]

...性遗传病，2018年已被列入中国第一批罕见病目录。 该病是溶酶体贮积症的一种，主要是基因突变导致的，患病率约为十万分之一。患者身体会呈现全身关节僵硬、角膜浑浊、肝脾肿大、呼吸道阻塞等症状，给生活带来极大痛苦和不便。据报道，在中国，黏多糖贮积症患者人数初步估算超过一万人。 15日，《从黏多糖贮积症剖析中国罕见病患者生存现状》(以下简称&ld...

标签:黏多糖贮积症患者 发布日期:2020-05-15 05:34:01 Catid:1830 Status:6

142. 青岛西海岸新区：搭平台聚产业，孵化“生命科学之城” [100%]

...杜氏肌营养不良的基因编辑疗法，并提供了更有价值的治疗远景，为提高基因编辑效率和促进基因治疗提供了关键研究工具；构建了国际首个家猪大脑精细RNA编辑图谱、全球首个蝾螈脑再生时空图谱，搭建了CRISPR基因编辑、染色体外环状DNA分析等多个完整高效的科研平台，累计发表论文65篇，总影响因子达829，为推动生命科学前沿技术发展贡献了“青欧力量”。

标签: 发布日期:2023-06-14 04:04:56 Catid:734 Status:6

143. 唯一药物即将退出中国：罕见病患者遇到罕见时刻 [100%]

...，维护好身体，来了药才能用。” 被不少患儿家长寄予厚望的“技术性突破”是基因治疗，他们认为，黏多糖贮积症IVA型说到底是一种常染色体隐性遗传病，治疗的根本在“基因”。 目前，包括脊髓性肌萎缩症(SMA)在内的多种罕见病已经实现基因治疗。黏多糖贮积症I型的基因疗法也在临床试验阶段。 张玉清在小希第二次停药后就开始各处拜访国...

标签: 发布日期:2023-06-07 11:12:15 Catid:1830 Status:6

144. 中国科学家创建世界首例生物节律紊乱体细胞克隆猴模型 [100%]

...成分、结构和功能影像、脑功能指标等；研发脑疾病干预、治疗与康复的新方法，包括药物、基因治疗、细胞治疗以及生理和物理治疗等。 展望未来，中科院脑科学研究团队透露，在正建设的非人灵长类模式动物上海松江研发基地，科研人员将积极推动脑疾病猴模型、脑认知工具猴模型、免疫缺陷猴模型、心血管等慢病猴模型、肿瘤及相关药物研发猴模型、内分泌紊乱猴...

标签:基因编辑 发布日期:2019-01-24 09:46:23 Catid:565 Status:6

145. 南京江北新区：这只“独角兽”，亮相全球盛会！ [100%]

...累计入场近28万人。 在首钢园区3号馆，这场盛会的健康卫生服务专题展区，新区企业世和基因的展台也非常“火爆”。众多业界专家、医药企业及媒体代表前来，了解肿瘤精准诊疗相关情况，公司还被评为卫生健康板块“优秀示范企业”。 健康卫生服务是本届服贸会的九大专题之一，展区集聚了国内外众多知名医疗机构、领军企业。 作为...

标签: 发布日期:2023-09-11 03:13:52 Catid:734 Status:6

146. 康弘药业：稳步迈向具有全球视野的生物医药企业 [100%]

...需求验证、研发管线梯度布局，夯实稳健发展的根基。” 柯潇表示，“随着公司在基因治疗、抗体偶联药物、合成生物学等前沿技术领域的持续投入，自身优势治疗领域的市场规模呈现持续增长态势，公司聚焦的细分赛道均展现出广阔的发展前景。” 角逐前沿技术 柯潇表示，“康弘药业始终朝着‘中国康弘、世界康弘、长青康弘&rsq...

标签: 发布日期:2025-11-03 04:19:53 Catid:1940 Status:6

147. 光遗传学技术为失明患者重见光明 [100%]

...的奇迹即将在奉贤变为现实。位于生物科技园区内的上海视霁生物工程有限公司，其光遗传学基因治疗载体Shiji-02项目目前已经具备规模化生产条件，首批产品即将应用于临床前动物实验。 区别于以前的电刺激治疗法，用光遗传技术赋予视神经细胞感光功能，在国内是首次尝试，这是视霁生物首席科学家毕安定在美国花了10余年时间研究的成果。2004年-2016年在美国韦恩州...

标签:感光 基因 生物 公司 发布日期:2018-01-29 03:02:00 Catid:926 Status:6

148. 中国农科院研究揭示黄瓜变苦的秘密 [100%]

...2日 实习记者刘丹阳从农业部网站获悉 11月29日，从中国农业科学院蔬菜花卉研究所和深圳农业基因组研究所在京联合举行的新闻发布会上获悉，由蔬菜所研究员、基因组所副所长黄三文领导的科研团队通过历经5年的研究发现了黄瓜苦味合成、调控及驯化的分子机制。这项研究揭开了黄瓜变苦的秘密，为将来培育无苦味黄瓜新品种和开发合成抗癌药物——苦味物质葫芦素...

标签:黄瓜 苦味 研究 发布日期:2014-12-03 12:42:35 Catid:1159 Status:6

149. 科普：间充质干细胞药品能治什么病 [100%]

...的间充质干细胞（MSCs）治疗药品，用于激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。GVHD是异基因造血干细胞移植后，来源于供者的淋巴细胞攻击受者组织发生的一类多器官综合征，可累及皮肤、胃肠道、肝、肺和黏膜表面等。GVHD 分 为 急 性 GVHD(aGVHD)、慢性 GVHD( cGVHD)和兼具有二者特征的重叠综合征，是异基因造血干细胞移植术后非复发性死亡的原因之一。防治 GVHD 对异基因...

标签: 发布日期:2025-01-16 02:40:43 Catid:2182 Status:6

150. 小学生研究基因获全国大奖受质疑：其科研水平与博士相当，远超小学生认知范围 [100%]

7月12日，一则云南省昆明市盘龙小学六年级学生陈某石通过研究突变基因“在结直肠癌发生发展中的功能与机制”，获得全国青少年科技创新大奖的信息，在社交媒体中广为传播。有网友指出，这样的科研水平，远远超出一个小学六年级学生的认知范围，“背后肯定存在严重的学术腐败，呼吁严查。” 7月13日，云南省科协相关负责人对上游新闻...

标签:小学生获全国大奖 学术腐败 科研 发布日期:2020-07-13 05:34:05 Catid:565 Status:6

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